PepGen股价暴涨146%：FREEDOM2试验数据亮眼，但FDA临床暂停仍存隐忧

币安Binance

币安交易所是全球加密货币交易所龙头，在手机上即可买卖比特币等数字货币！

官网注册  APP下载

PepGen（PEPG）周二收盘价达5.76美元，较前一日上涨约3.50美元，涨幅高达146%。盘前交易阶段，股价一度飙升超115%，市场反应热烈。此轮上涨直接源于其二期临床试验FREEDOM2-DM1中10 mg/kg剂量组的最新数据披露。

关键疗效数据表现强劲

在第13周评估中，该剂量组实现了平均剪接校正率46.5%，创下多剂量研究中的最高纪录。六名受试者中有五人剪接校正率超过20%，其中四人突破50%大关，显示出显著的生物活性。

功能层面改善明显：视频手部打开时间在第16周缩短3.9秒（提升约52.7%），远超安慰剂组的0.2秒；握力提升约16.2%，计时起立行走测试改善8.5%，10米步行/跑步测试进步6.8%。这些指标均表明患者运动能力获得实质性提升。

安全性数据良好，无重大风险

整个治疗期间未报告严重或重度不良事件，也未发现剂量限制性毒性。所有出现的不良反应均为轻度或中度，以恶心为主。四例轻度肾脏相关事件被记录，尿液蛋白水平在首剂后短暂上升，随后在后续用药中逐步回落，未见持续恶化趋势。

FDA临床暂停制约发展进程

尽管临床数据积极，美国食品药品监督管理局（FDA）自2026年3月起对FREEDOM2试验实施部分临床暂停，理由是啮齿类动物非临床研究中发现潜在安全性问题。目前，PepGen正自主开展小鼠实验，并与监管机构就补充研究方案展开沟通。

若暂停解除，预计将在2027年下半年召开二期会议结束会议（End-of-Phase 2 meeting）。此外，今年10月，FDA已将PGN-EDODM1纳入其CMC开发和准备试点计划，旨在加强制造工艺方面的早期监管互动。

下一阶段研究有序推进

独立安全委员会已批准进入12.5 mg/kg剂量组，该组患者已全部入组，初步结果预计于2027年上半年公布。同时，开放标签扩展组的剂量已从5 mg/kg上调至10 mg/kg，目前有19名参与者正在接受治疗，中期数据将于2027年1月发布。

公司还计划在10 mg/kg队列启动扩展研究，与第三组并行推进，目标收集长达九个月的长期随访数据，进一步验证疗效与耐受性。

财务状况稳健，资金支持可持续

PepGen同期发布第三季度财报显示，净亏损为1940万美元（每股0.28美元），较去年同期的1800万美元（每股0.52美元）有所扩大。研发支出达1450万美元，高于去年的1340万美元。

截至9月30日，公司现金储备为1.048亿美元，管理层表示该资金足以覆盖运营至2028年，为后续研发提供稳定保障。

Stifel分析师Paul Mattei维持“买入”评级，认为当前数据展现出一致的剪接修正效果，多个功能指标呈现明确疗效信号，且未观察到低镁血症等潜在代谢风险，整体前景乐观。